Des passerelles entre la recherche sur les maladies rares et le cancer

Si le Téléthon favorise la recherche contre les maladies rares, les découvertes de ses chercheurs permettent aussi des avancées dans d’autres maladies plus fréquentes comme le cancer.

Grâce aux dons des Français, les chercheurs employés par l’AFM-Téléthon travaillent indirectement pour la lutte contre le cancer, Alzheimer, Parkinson, la DMLA… ou le secours de grands brûlés. Si l’association créée et portée par des parents d’enfants malades concentre ses efforts sur les maladies rares, elle a également noué des partenariats avec d’autres instituts de recherche comme l’Inserm (Institut national de la santé et de la recherche médicale) ou des centres anticancéreux (Curie, IGR, René Huguenin) qui peuvent notamment s’appuyer sur la banque d’ADN sur les maladies rares, constituée depuis 1990 par l’AFM-Téléthon, la plus grande d’Europe.

Intervenir au cœur des cellules

Si l’AFM-Téléthon finance le travail de chercheurs, ou en grande partie d’unités de recherche comme l’I-Stem (institut qui travaille sur les cellules souches depuis 2005), elle a besoin de partenaires privés pour lancer certains essais cliniques, notamment en thérapie génique. Et ces essais, pour être rentables pour le privé, doivent porter sur des maladies beaucoup plus fréquentes. Ainsi, l’Inserm (dans une étude publiée en mars 2014) détaille que sur les « plus de 1.800 essais cliniques de thérapie génique » en cours « 65 % » se font en cancérologie.

L’Institut Curie estime avoir été l’un des premiers centres à effectuer des essais de thérapie génique chez l’homme. Cependant, ces travaux sont toujours du domaine de la recherche clinique. Le cancer est « une maladie des gênes » explique ainsi Édith Heard directrice de l’unité Génétique et biologie du développement à l’Institut Curie. Dans l’enregistrement d’une conférence sur le sujet, elle précise que « le séquençage du génome a donné beaucoup d’espoir de compréhension ». Même s’il y a encore beaucoup à apprendre pour guérir le cancer par la voie génétique.

La thérapie génique utilise des virus rendus inoffensifs ou des fractions de virus pour traiter les maladies. La mutation génétique se trouvant au cœur du noyau des cellules, il faut en effet un « vecteur » au médicament pour que puisse être remplacé le gène défectueux. Un rôle que peut remplir parfaitement un virus. Un virus comme le Sida, par exemple, rendu inoffensif.

Plusieurs essais cliniques en Phase 3 (*) pour tester des traitements contre des maladies cardio-vasculaires et certains cancers sont en cours affirme aujourd’hui l’AFM-Téléthon. Plusieurs dossiers de demande de mise sur le marché de traitements innovants sont en cours d’examen poursuit l’association sur son site internet.

L’Institut contre le cancer estime même que plusieurs centaines d’essais de thérapie génique sont en cours dans le monde dont plusieurs dizaines en France. « Dans un premier temps, on pourra espérer contrôler des maladies dites monogéniques, avec un seul gène impliqué. Ce sera beaucoup plus long pour le cancer, maladie où interviennent de nombreux gènes » précise-t-elle cependant.

Source : lanouvellerepublique.fr